ABC-. El Nobel de Química ha premiado este año la creación de las revolucionarias «tijeras genéticas» CRISPR / Cas9, con las que la francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna «han reescrito el código de la vida».
Esta técnica revolucionaria permite cortar y pegar el ADN a voluntad y editar cualquier forma de vida con una sencillez, rapidez y eficacia extraordinarias. Entre su potencial, el de mejorar cultivos e incluso resucitar especies. Pero lo que es más emocionante, esta tecnología contribuye al desarrollo de nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias, explican desde la Real Academia de las Ciencias sueca.
Decepción española
Los nombres de Charpentier, bioquímica y microbióloga de la Unidad Max Planck para la ciencia de los patógenos en Berlín, y Doudna, profesora de química y biología molecular en la Universidad de California, Berkeley (EE.UU.), sonaban en la quiniela de los Nobel desde hace años. Era un premio seguro, solo era cuestión de tiempo que llegara. De hecho, recibieron el Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica en 2015 por estos mismos logros.
Pero junto al de estas dos mujeres también se escuchaba con fuerza un nombre español, el del biólogo de la Universidad de Alicante Juan Francisco Martínez Mojica, quien no ha sido reconocido por la academia sueca, una decepción que ha lamentado profundamente la ciencia española. Este investigador descubrió que las bacterias tienen su propio sistema inmune, hallazgo que abrió la puerta a la ahora premiada máquina de manipulación genética. Los tres recibieron el Premio Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento en Biomedicina en 2017. Pero el Nobel ha decidido reconocer la tecnología y se ha olvidado del trabajo previo del considerado «padre» del CRISPR. «Ha pasado cerca», ha admitido un resignado Mojica poco después de conocer el fallo. Con una sonrisa, ha añadido que, pese a no ser laureado, siente que «el hijo que uno tiene ha triunfado en la vida».
Descubrimiento inesperado
Como muchas veces suele ocurrir en la ciencia, el descubrimiento de las tijeras genéticas fue inesperado. Durante los estudios de Charpentier sobre Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que más daño causa a la humanidad, descubrió una molécula previamente desconocida, tracrRNA. Su trabajo mostró que es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR / Cas, que desarma los virus al escindir su ADN. A la investigadora le gusta citar a Louis Pasteur: «El azar favorece a las mentes preparadas».
Charpentier publicó su descubrimiento en 2011 e inició una colaboración con Doudna, con un vasto conocimiento del ARN. Juntas, lograron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron sus componentes moleculares para que fueran más fáciles de usar.
En un experimento que hizo época, un año después reprogramaron las tijeras genéticas. En su forma natural, las tijeras reconocen el ADN de los virus, pero estas investigadoras demostraron que podían controlarlas para poder cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Y donde se corta el ADN, es fácil reescribir el código de la vida.
Cáncer y enfermedades hereditarias
Desde entonces, el uso de esta herramienta se ha disparado y es posible cambiar el código de la vida en cuestión de semanas. Ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica y se han desarrollado cultivos que resisten la sequía, el moho y las plagas sin necesidad ni de antibióticos ni de insecticidas. Entre otras cosas, se han editado los genes que hacen que el arroz absorba metales pesados del suelo, lo que lleva a variedades mejoradas con menores niveles de cadmio y arsénico.
Pero sobre todo, la esperanza está puesta en la medicina, campo en el que se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y quizás pronto sea posible curar enfermedades hereditarias. Los cientificos ya investigan si pueden usar CRISPR / Cas9 para tratar enfermedades de la sangre como la anemia falciforme, que deforma los glóbulos rojos y puede dañar los órganos, y la beta talasemia, que provoca que el cuerpo no fabrique hemoglobina con normalidad, así como enfermedades oculares hereditarias. También están desarrollando métodos para reparar genes en órganos grandes, como el cerebro y los músculos.
Por otro lado, los experimentos con animales han demostrado que virus especialmente diseñados pueden llevar las tijeras genéticas a las células deseadas, para tratar otros devastadores males que pasan de padres a hijos como la distrofia muscular o la enfermedad de Huntington. Sin embargo, la tecnología necesita mejora antes de ser probada en humanos.
Los beneficios son muchos, pero desde el comité se advierte de que el corta-pega genético requiere regulación, ya que puede ser mal utilizado. Por ejemplo, para crear embriones modificados genéticamente. Pese a esos temores, «las tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando el mayor beneficio a la humanidad», aseguran desde Estocolmo.
Esta es la primera vez que un dúo femenino gana el Nobel de Química. En palabras muy similares a las de la estadounidense Andrea Ghez, que ayer se convirtió en la cuarta mujer en la Historia galardonada con el Nobel de Física, Charpentier ha dicho que espera llevar «un mensaje muy fuerte» a las jóvenes para animarlas a que emprendan carreras científicas.
